臨床試験の4つの相（フェーズ）

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臨床開発前

治験依頼者は、治験中の人に治験薬を投与する前に、それが有害である可能性があるかどうかを確認しなければなりません。彼らはまず、細胞や動物の実験室で治療をテストして、リスクがあるかどうかを調べ、それが患者に役立つ可能性があることを証明します。十分な情報が得られたら、政府規制当局や倫理委員会にヒトを対象とした臨床試験を開始する承認を求めます。[米国FDA、前臨床研究、2018年]

臨床開発

薬や医療機器などの新しい治療法を広く使用できるようになる前に、まず臨床試験で検査を行い、それらが安全でうまく機能しているかどうかをチェックする必要があります。治験以外での使用がまだ承認されていないため、治験中の治療は“治験治療”と呼ばれることがよくあります。その後、これらの臨床試験から得られた情報は、政府規制当局によって審査され、治験薬の使用が承認されるべきかどうかが確認されます。

ほとんどの治験薬は、使用が承認される前に、いくつかの段階の研究を通過する必要があります。これらの段階をフェーズと呼びます。各フェーズには異なる目的があり、異なる質問に答えるのに役立ちます。

4つのフェーズは：

• 第1相 - 安全性と投与量の確認
• フェーズ2 - 有効性と副作用のテスト
• 第3相 - 有効性の確認と標準治療との比較
• フェーズ4 - 承認後の長期的な影響の追跡

このプロセスは長いですが、治療が機能し、特定の状態や病気の人にとって安全であることを確認するために重要です。

第I相臨床試験：治療は安全ですか？

第1相試験では、通常100人以下の少数の人々を対象に、開発中の治療が安全かどうかを調べます。この段階では、よく見られる副作用を特定し、試験の次の相で使用する適切な投与量を見つけます。場合によっては、健康なボランティアに投与したり、その他の治療が存在しない、または十分でない患者さんを対象に治験薬の研究が行われます。

第I相試験では、治験薬が体内でどのように作用し、どのような副作用を引き起こす可能性があるかを調べます。彼らは低用量から始まり、徐々にそれらを増加し、有害な副作用に注意します。最も副作用の少ない疾患を治療するための最適な用量と投与方法（例えば、経口、静脈への注入または注射）を見つけることが目標です。

第I相試験では、治療がどのように取り込まれ、移動し、分解され、体を離れるかも調べることができます。これを薬物動態試験といいます。これらの治験では、食べ物や他の薬が治験薬に影響を及ぼすかどうかをチェックすることがあります。第I相試験には、治療が安全であることを確認するためのバイタルサインや血液検査などの多くの検査が含まれます。

この情報はすべて、スポンサーが次のテストフェーズの安全な計画を設計するのに役立ちます。第I相試験の主な目的は、第II相試験で使用する安全な用量を見つけることです。

第II相臨床試験：治療は有効ですか？

第II相臨床試験は通常、最大数百人の参加者を抱えています。この段階でも、治験薬の安全性について調べますが、同時に、特定の疾患または病状がある人々に効果があるかどうかを調べ始めます。

これらの臨床試験では、特定の疾患または症状を有する参加者は、第1相で発見された安全な用量で治験治療を受けます。研究チームは、治療がどの程度うまくいっているかを見るために、彼らの健康と症状を観察します。例えば、研究者は、がん治療薬の治験で腫瘍サイズを測定したり、抗ウイルス薬の治験でウイルス量を測定することがあります。また、特定の遺伝子、タンパク質、またはその他の生物学的徴候（バイオマーカーと呼ばれる）を調べて、治療効果を調べます。

第II相臨床試験では、第III相に移行する前に、治療がどの程度安全であり、どの程度効果があるかについて、治験依頼者に詳細な情報を提供します。第II相試験からの情報は、第III相試験の目標と研究計画を設定するのにも役立ちます。

第III相臨床試験：すでに利用可能なものよりも優れているか？

第III相臨床試験では、治験薬がどの程度安全であり、どの程度効果があるかについて、より多くの情報を収集します。通常、第3相試験には多数の参加者が参加し、時には数千人に及びます。

第III相試験では、治験薬と現在の標準治療を比較し、患者さんが既に利用できるものよりも効果があるか、副作用が少ないかを調べます。一部の第III相試験では、プラセボを使用しますが、プラセボは治療に似ていますが、有効成分は含まれていません。一部の疾患では、他の実薬治療（標準治療など）なしでプラセボのみを使用することは適切ではない場合があります。

第III相試験には、何年もかかることがあります。治験依頼者は、異なる用量で治験薬を検討したり、治験薬と他の治療を併用したりすることがあります。彼らはしばしば、若い人や年配の人、異なる人種や民族の人など、異なる人々のグループと、より長い時間にわたってそれがどれだけうまく機能するかを研究します。これらの治験の参加者は、承認された場合に治療を使用する可能性のある患者を代表する必要があります。

第4相臨床試験：他に知っておくべきこと

承認前の試験では安全性と有効性について調べますが、この時点では、特に長期的な使用について、多くの疑問が残っています。第4相試験は、年齢、性別、人種や民族、また健康状態の異なるより多くの人々を対象に観察が行われます。この段階の試験では、規模の小さい、短期の試験では確認されなかった副作用が見つかる場合があります。また、治験薬がどのように患者さんの生活の質に影響を及ぼすかについて調べます。

第4相試験では、他の医療用途、異なる用量、または他の治療法との新たな組み合わせで治療を試験するかもしれません。治験依頼者は治療法の使い方を広げたいと思うかもしれませんが、安全性は依然として最も重要な焦点です。

治験段階の概要

臨床試験の4つのフェーズは、治験治療を徹底的にテストするためのステップを示しています。

• 第1相：少数の患者さんを対象に、安全性、用量、治療を行う最善の方法に焦点を当てます
• フェーズ2：手法の改良、安全性の確認、治療の効果の確認に拡大
• 第3相：治療を標準治療と比較する大規模、しばしば国際的な試験。リスクと利益に関する強力なデータを提供する
• フェーズ4：安全性のチェックを継続し、長期的な影響に関する実世界のデータを収集

各フェーズは、前のフェーズに基づいて構築され、安全性を確保しながら、ラボから患者に革新的な治療法をもたらす可能性があります。

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